新技術(shù)為RNA治療創(chuàng)造新靶點(diǎn) 基因治療行業(yè)分析

• 2021年11月1日 ZhouJiaLiang來(lái)源：互聯(lián)網(wǎng) 949 59
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據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國(guó)研究人員設(shè)計(jì)的一種新方法，可選擇性開(kāi)啟靶細(xì)胞(包括人類細(xì)胞)的基因療法。

新技術(shù)為RNA治療創(chuàng)造新靶點(diǎn)

據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國(guó)研究人員設(shè)計(jì)的一種新方法，可選擇性開(kāi)啟靶細(xì)胞(包括人類細(xì)胞)的基因療法。他們的技術(shù)可檢測(cè)細(xì)胞中特定的信使RNA(mRNA)序列，并觸發(fā)從轉(zhuǎn)基因或人工基因中產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)。

美國(guó)麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)研究人員開(kāi)發(fā)的新技術(shù)稱為eToeholds，是內(nèi)置于RNA中的小型多功能設(shè)備，當(dāng)存在細(xì)胞特異性或病毒RNA時(shí)，才能表達(dá)連接的蛋白質(zhì)編碼序列。研究人員使用這一技術(shù)找到了可檢測(cè)人類和酵母細(xì)胞內(nèi)各種不同觸發(fā)因素的立足點(diǎn)。研究表明，他們可從寨卡病毒和新冠病毒中檢測(cè)到編碼病毒基因的mRNA。研究人員說(shuō)，一種可能的應(yīng)用是設(shè)計(jì)在感染期間檢測(cè)和響應(yīng)病毒mRNA的T細(xì)胞。

研究還表明，研究人員可通過(guò)eToeholds檢測(cè)酪氨酸酶mRNA的立足點(diǎn)來(lái)識(shí)別癌細(xì)胞，酪氨酸酶是一種在黑色素瘤細(xì)胞中產(chǎn)生過(guò)量黑色素的酶。這種靶標(biāo)可使研究人員通過(guò)設(shè)計(jì)系統(tǒng)來(lái)識(shí)別癌細(xì)胞并在這些細(xì)胞內(nèi)產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)，在此過(guò)程中殺死它們，從而可能創(chuàng)造出新療法來(lái)摧毀腫瘤。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院報(bào)告《2021-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》分析

在生物醫(yī)療領(lǐng)域，基因治療是當(dāng)之無(wú)愧的“明星”之一，承載著數(shù)百種先天遺傳罕見(jiàn)疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈的希望。經(jīng)過(guò)幾十年年曲折式的發(fā)展，基因治療的時(shí)代終于來(lái)臨，不僅陸續(xù)有新的基因治療產(chǎn)品獲批上市，也有越來(lái)越多的公司重金涌入這一賽道。

基因治療行業(yè)分析

目前全世界已經(jīng)獲批基因治療藥物各個(gè)國(guó)家加起來(lái)一共有20種，有針對(duì)腫瘤的，有針對(duì)嚴(yán)重的免疫缺陷癥的，有針對(duì)視網(wǎng)膜疾病的，各個(gè)系統(tǒng)都涵蓋到了。將來(lái)它還可以拓展到其他病毒性疾病的治療，比如說(shuō)HIV以及皰疹病毒感染，目前這兩個(gè)病毒感染是無(wú)藥可以根治的。

目前中國(guó)的基因治療行業(yè)應(yīng)該說(shuō)已經(jīng)形成了一個(gè)初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤(rùn)，因?yàn)樗举|(zhì)上有點(diǎn)像服務(wù)商，只要想進(jìn)行產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，就得用到它的服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開(kāi)發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來(lái)源。從長(zhǎng)期來(lái)看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報(bào)是長(zhǎng)期的、穩(wěn)定的。

2015年后全球基因治療行業(yè)迎來(lái)高速發(fā)展，市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)20.8億美元。2020年中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模為2380萬(wàn)美元，根據(jù)預(yù)測(cè)2021年-2025年，中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將從504億元人民幣增長(zhǎng)至1208億元人民幣，年復(fù)合增長(zhǎng)率24.4%。其中罕見(jiàn)病基因治療市場(chǎng)規(guī)模將從45.6億元，增長(zhǎng)至104.8億元;腫瘤基因治療市場(chǎng)規(guī)模將從4.8億元，增長(zhǎng)至16.1億元。隨著近年來(lái)國(guó)內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無(wú)數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應(yīng)用已初見(jiàn)成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點(diǎn)，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進(jìn)基因治療發(fā)展更加有力的助推器。預(yù)計(jì)未來(lái)，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進(jìn)一步提升，全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將保持增長(zhǎng)，達(dá)到43億美元。

想要了解更多基因治療行業(yè)的發(fā)展前景，請(qǐng)查閱《2021-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》。

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