據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國研究人員設計的一種新方法，可選擇性開啟靶細胞(包括人類細胞)的基因療法。
據(jù)近日發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》雜志上的論文，美國研究人員設計的一種新方法，可選擇性開啟靶細胞(包括人類細胞)的基因療法。他們的技術(shù)可檢測細胞中特定的信使RNA(mRNA)序列，并觸發(fā)從轉(zhuǎn)基因或人工基因中產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)。
美國麻省理工學院和哈佛大學研究人員開發(fā)的新技術(shù)稱為eToeholds，是內(nèi)置于RNA中的小型多功能設備，當存在細胞特異性或病毒RNA時，才能表達連接的蛋白質(zhì)編碼序列。研究人員使用這一技術(shù)找到了可檢測人類和酵母細胞內(nèi)各種不同觸發(fā)因素的立足點。研究表明，他們可從寨卡病毒和新冠病毒中檢測到編碼病毒基因的mRNA。研究人員說，一種可能的應用是設計在感染期間檢測和響應病毒mRNA的T細胞。
研究還表明，研究人員可通過eToeholds檢測酪氨酸酶mRNA的立足點來識別癌細胞，酪氨酸酶是一種在黑色素瘤細胞中產(chǎn)生過量黑色素的酶。這種靶標可使研究人員通過設計系統(tǒng)來識別癌細胞并在這些細胞內(nèi)產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)，在此過程中殺死它們，從而可能創(chuàng)造出新療法來摧毀腫瘤。
據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院報告《2021-2026年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預測研究報告》分析
在生物醫(yī)療領域，基因治療是當之無愧的“明星”之一，承載著數(shù)百種先天遺傳罕見疾病和多種后天性疾病治療甚至治愈的希望。經(jīng)過幾十年年曲折式的發(fā)展，基因治療的時代終于來臨，不僅陸續(xù)有新的基因治療產(chǎn)品獲批上市，也有越來越多的公司重金涌入這一賽道。
目前全世界已經(jīng)獲批基因治療藥物各個國家加起來一共有20種，有針對腫瘤的，有針對嚴重的免疫缺陷癥的，有針對視網(wǎng)膜疾病的，各個系統(tǒng)都涵蓋到了。將來它還可以拓展到其他病毒性疾病的治療，比如說HIV以及皰疹病毒感染，目前這兩個病毒感染是無藥可以根治的。
目前中國的基因治療行業(yè)應該說已經(jīng)形成了一個初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤，因為它本質(zhì)上有點像服務商，只要想進行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩(wěn)定的。
2015年后全球基因治療行業(yè)迎來高速發(fā)展，市場持續(xù)擴容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場規(guī)模達20.8億美元。2020年中國基因治療市場規(guī)模為2380萬美元，根據(jù)預測2021年-2025年，中國基因治療行業(yè)市場規(guī)模將從504億元人民幣增長至1208億元人民幣，年復合增長率24.4%。其中罕見病基因治療市場規(guī)模將從45.6億元，增長至104.8億元;腫瘤基因治療市場規(guī)模將從4.8億元，增長至16.1億元。隨著近年來國內(nèi)CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關產(chǎn)業(yè)政策支持，預計中國基因治療市場規(guī)模將迅速擴大。迅速擴大的市場規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。
基因治療的進步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因治療應用已初見成效，但基因編輯技術(shù)的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點，發(fā)展和尋求更高效的基因編輯系統(tǒng)，是促進基因治療發(fā)展更加有力的助推器。預計未來，隨著全球醫(yī)療和生物水平的進一步提升，全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模將保持增長，達到43億美元。
想要了解更多基因治療行業(yè)的發(fā)展前景，請查閱《2021-2026年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預測研究報告》。
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