基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一,是未來醫(yī)學(xué)的希望。中國整個的基因治療起步不算晚,在整個基因治療的賽道上,中國也有較長時間的積淀。
基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因,從而達(dá)到治療疾病的目的,或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi),使其在體內(nèi)表達(dá),最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?;虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一,是未來醫(yī)學(xué)的希望。
中國整個的基因治療起步不算晚,在整個基因治療的賽道上,中國也有較長時間的積淀。據(jù)了解,目前國內(nèi)金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫(yī)療、藥明巨諾、復(fù)星凱特、錦籃基因、信念醫(yī)藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。
基因治療行業(yè)前景怎么樣 基因治療市場調(diào)研分析報告
近年來,隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展,基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望?;蛑委熓侵笇⑼庠凑;?qū)氚屑?xì)胞,以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病,最終達(dá)到治療目的。在部分適應(yīng)癥上,基因治療比傳統(tǒng)的治療方案有明顯優(yōu)勢。國外也有幾款基因治療產(chǎn)品上市,臨床在研項目眾多,部分也取得了非常好的效果。
在基因?qū)用?,疾病是典型的異常表型,邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療,理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用,基因治療效果更加直接,對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說,基因治療可能是唯一途徑。
眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度,搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點?;蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段,現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的,而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用,未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷,因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊,發(fā)展空間巨大,在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。
我國基因治療領(lǐng)域,CAR-T是目前最受關(guān)注,也是資本、科研等集中力量投入的方向,尤其是我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè),已逐漸走上正規(guī),多家公司,包括南京傳奇、科濟生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程,申報臨床試驗,且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。
隨著免疫學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、組織工程學(xué)等相關(guān)學(xué)科領(lǐng)域研究的快速發(fā)展,全球基因治療技術(shù)研發(fā)已經(jīng)取得了較快的發(fā)展,并取得了一系列的成果。免疫基因治療已成為國際公認(rèn)的治療腫瘤的第四種方法,歐美等國的最新臨床實驗結(jié)果顯示了其良好應(yīng)用前景,國際藥企巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點。
據(jù)預(yù)計,基因細(xì)胞治療市場將從2017年的10億美元發(fā)展到2024年的440億美元,復(fù)合年增長率達(dá)到65%。
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