基因治療(gene therapy)是指將外源正?;?qū)氚屑?xì)胞,以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?;蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。
基因治療的概念
基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞,以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?;蛞鸬募膊?,以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用,也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中,使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正常基因引入患者細(xì)胞內(nèi),以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復(fù)有缺陷的基因,也可以是用有功能的正?;蜣D(zhuǎn)入細(xì)胞基因組的某一部位,以替代缺陷基因來發(fā)揮作用。
根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示:
基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用,從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)?;蛑委熍c常規(guī)治療方法不同:一般意義上疾病的治療針對(duì)的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀,而基因治療針對(duì)的是疾病的根源--異常的基因本身?;蛑委熡卸N形式:一是體細(xì)胞基因治療,正在廣泛使用;二是生殖細(xì)胞基因治療,因能引起遺傳改變而受到限制。
根據(jù)數(shù)據(jù)顯示,2017-2020年全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)速度一直維持在50%以上,到2020年全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)至69億美元,預(yù)計(jì)到2024年全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模將有望達(dá)到437億美元。
我國(guó)科學(xué)家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質(zhì)瘤基因治療方案獲準(zhǔn)進(jìn)入1期臨床試驗(yàn),初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤復(fù)發(fā)。此外,采用血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子基因治療外周梗塞性下肢血管病基因治療方案也已獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。我國(guó)已有6個(gè)基因治療方案進(jìn)入或即將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
總的來看,我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)比美國(guó)落后了約4年,正處于成長(zhǎng)階段,絕大部分還處于實(shí)驗(yàn)室研究階段,僅有大約5個(gè)項(xiàng)目通過審批進(jìn)入特批臨床試驗(yàn)或I、Ⅱ期臨床試驗(yàn)。
2020年中國(guó)細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模為23.8百萬元,隨著中國(guó)政策的利好、臨床試驗(yàn)的廣泛開展和科研技術(shù)的逐步推進(jìn),預(yù)計(jì)2025年中國(guó)細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到178.85億人民幣。
2022年11月15日,在“2022上海國(guó)際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周——張江生命科學(xué)國(guó)際創(chuàng)新峰會(huì)”上,上海浦東正式發(fā)布《浦東新區(qū)促進(jìn)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023-2025)》,加快推動(dòng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展。浦東科經(jīng)委主任李慧表示,浦東新區(qū)將打造比肩國(guó)際的細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)地標(biāo),為建設(shè)世界級(jí)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群提供更加有力的戰(zhàn)略支撐。
在基因?qū)用?,疾病是典型的異常表型,邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療,理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用,基因治療效果更加直接,對(duì)沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來說,基因治療可能是唯一途徑。
目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一,是未來醫(yī)學(xué)的希望。
眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度,搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?;蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段,現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的,而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用,未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動(dòng)于衷,因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊,發(fā)展空間巨大,在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。
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2022-2027年中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測(cè)報(bào)告
基因治療研究報(bào)告對(duì)基因治療行業(yè)研究的內(nèi)容和方法進(jìn)行全面的闡述和論證,對(duì)研究過程中所獲取的基因治療資料進(jìn)行全面系統(tǒng)的整理和分析,通過圖表、統(tǒng)計(jì)結(jié)果及文獻(xiàn)資料,或以縱向的發(fā)展過程,或橫...
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1基因治療行業(yè)市場(chǎng)需求及現(xiàn)狀分析
2基因治療行業(yè)市場(chǎng)調(diào)研 基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析
3基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析 基因治療行業(yè)投資前景預(yù)測(cè)
4藍(lán)光照射帶來的危害會(huì)隨年齡的增長(zhǎng)而上升 基因治療行業(yè)發(fā)展前景及投資分析
5預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模及產(chǎn)品研發(fā)需求分析 基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析
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