罕見病藥物臨床研發(fā)成功率提升 罕見病藥物市場(chǎng)規(guī)模

• 2022年2月28日 YeYuJuan來(lái)源：互聯(lián)網(wǎng) 1118 72
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從研發(fā)到上市全周期來(lái)看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發(fā)成功率為7.9%，僅為罕見病藥物的一半。臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。罕見病藥物

罕見病藥物臨床研發(fā)成功率提升

近年來(lái)，多款罕見病藥物獲批上市，并通過談判納入國(guó)家醫(yī)保目錄，這在解決患者藥物支付問題的同時(shí)，也將進(jìn)一步鼓勵(lì)藥企的創(chuàng)新投入。

罕見病藥物臨床研發(fā)成功率的提升，一方面意味著各藥企對(duì)于罕見病發(fā)病機(jī)理的探索、基礎(chǔ)研究更加重視，另一方面，諸如基因療法等新興技術(shù)等，也在配合罕見病發(fā)病機(jī)理研究層面提供了有力支撐，并加快了研發(fā)進(jìn)程。

從研發(fā)到上市全周期來(lái)看，罕見病藥物臨床I期到獲批的成功率17%，而所有疾病的研發(fā)成功率為7.9%，僅為罕見病藥物的一半。臨床I期到II期罕見病藥物的成功率為67%，所有疾病藥物為52%，臨床II期到III期罕見病藥物的成功率為44.6%，而所有疾病藥物為28.9%。罕見病藥物的臨床研發(fā)成功率較其他疾病藥物要更高，這將進(jìn)一步鼓勵(lì)藥企做創(chuàng)新投入。

罕見病藥物市場(chǎng)規(guī)模

現(xiàn)在超過50%以上的創(chuàng)新藥都是罕見病藥。由于罕見病定義長(zhǎng)期不明確，相關(guān)基礎(chǔ)研究重視不夠，罕見病這片藍(lán)海正在成為明星賽道。近來(lái)，跨國(guó)藥企在罕見病市場(chǎng)掀起并購(gòu)潮，國(guó)內(nèi)資本市場(chǎng)也普遍關(guān)注罕見病市場(chǎng)，多家企業(yè)都有所布局。

雖然概率低，但全球已知的罕見病有超七千多種，有一半的患者是兒童，據(jù)統(tǒng)計(jì)，也有近一半的人無(wú)法得到治療。而我國(guó)人口基數(shù)大，所患罕見病患者人數(shù)不會(huì)少，約2000萬(wàn)左右人患罕見病。但是，藥品少(可用藥物約5%，不到10%)，價(jià)格貴(很多企業(yè)不會(huì)首選研發(fā)，道路難，研發(fā)成本貴)，普通人很難接觸到。這是一個(gè)殘酷的“孤兒藥”現(xiàn)狀。

全球銷量最高的8個(gè)罕見病藥，只有一款藥物的銷售額超過10億美元，另有7種藥物的銷售額超過2億美元。其余銷售額均低于銷售額均低于1.2億美元，平均銷售額僅為2200多萬(wàn)美元。

罕見病地方保障有七大模式，“包括專項(xiàng)基金、大病談判、財(cái)政出資、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補(bǔ)和自主申報(bào)?！?/p>

罕見病藥目前有全球共同體的趨勢(shì)，即新的市場(chǎng)對(duì)已經(jīng)上市的孤兒藥和針對(duì)罕見病適應(yīng)癥的藥引入逐步放開。這對(duì)藥企來(lái)說(shuō)是很大的鼓勵(lì)。全球有7000多種罕見病，只有776個(gè)在研管線和產(chǎn)品。此外，2030年全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)達(dá)到1940億美元。而中國(guó)，以占全球市場(chǎng)份額5%~7%來(lái)估算的話，2030年將形成一個(gè)600億~900億元的市場(chǎng)。

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