癌癥有望徹底治療？ 世界首個用于治療癌癥的基因編輯療法獲得FDA批準(zhǔn)

• 2017年12月27日 lihuizhen來源：魯南播報 971 61
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  2018-2023年設(shè)置醫(yī)療機(jī)構(gòu)產(chǎn)業(yè)深度調(diào)研及未來發(fā)展現(xiàn)狀趨勢預(yù)測報告

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CAR-T療法，一種基因修飾自體T細(xì)胞的免疫治療，也是使用患者自己的T細(xì)胞進(jìn)行的“定制化治療”。

癌癥有望徹底治愈了?2017年，世界首個用于治療癌癥的基因編輯療法，獲得了美國食品與藥物管理局(FDA)的批準(zhǔn)，其被認(rèn)為是革命性癌癥療法，標(biāo)志著腫瘤治療進(jìn)入一個新時代。

CAR-T療法，一種基因修飾自體T細(xì)胞的免疫治療，也是使用患者自己的T細(xì)胞進(jìn)行的“定制化治療”。具體的做法，要先收集患者的T細(xì)胞并送到制備中心，在那里進(jìn)行遺傳修飾，這樣，嵌合抗原受體(CAR)的新基因表達(dá)，就可以指導(dǎo)T細(xì)胞靶向并殺死具有表面特異性抗原(CD19)的腫瘤細(xì)胞——換句話說，科學(xué)家通過對病人的T細(xì)胞進(jìn)行修飾，讓T細(xì)胞主動對腫瘤“發(fā)起進(jìn)攻”。

在這一過程中，CD19的身份很重要，幾乎成了CAR-T療法成功的代名詞。不過，雖然絕大多數(shù)的CD19在B細(xì)胞表面表達(dá)，它卻不是傳統(tǒng)意義上的抗腫瘤分子靶點(diǎn)，因為一個抗腫瘤分子靶點(diǎn)通常是一個致癌基因，該基因的變異導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生，所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一個B細(xì)胞受體，與腫瘤的發(fā)生原本沒有直接相關(guān)性，但出人意料的是，它竟然是一個非常令人滿意的靶點(diǎn)。

在臨床試驗中，83%的病人在接受治療3個月之后進(jìn)入了緩解期。而且這種修飾后的細(xì)胞，適用于每個病人的特定病情。

目前，研發(fā)出該療法的諾華公司，公布的一個相關(guān)療程價格是47.5萬美元，約相當(dāng)于311萬元人民幣。其或許并不比傳統(tǒng)的骨髓移植治療花費(fèi)要貴，但人們?nèi)韵Ｍ麅r格能更“平易近人”一些。CAR-T療法，這顆抗癌史上的“銀色子彈”，未來或?qū)氐赘淖儼┌Y治療方式。

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